Terapia genowa to innowacyjna forma leczenia, która polega na wprowadzeniu do komórek pacjenta genów, aby naprawić, zastąpić, wyłączyć lub dodać geny w celu leczenia choroby. Proces ten skupia się na leczeniu przyczynowych czynników choroby na poziomie genetycznym, co odróżnia ją od większości terapii, które koncentrują się na leczeniu objawów.

Różne formy terapii genowej.

Terapia genowa może przybierać różne formy:

1. Zastępowanie Mutowanego Genu: Wprowadzenie zdrowego kopii genu do komórek, aby zastąpić nieprawidłowo działający lub mutowany gen odpowiedzialny za chorobę.

2. Wyłączanie Mutowanego Genu: Jeśli mutowany gen działa nieprawidłowo, terapia może być ukierunkowana na wyłączenie tego genu.

3. Korygowanie Genu w Komórkach: Używając technologii takich jak CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), naukowcy mogą dokonywać precyzyjnych zmian w DNA, by naprawić genetyczną wadę.

4. Wprowadzenie Nowego Genu: Możliwe jest wprowadzenie nowego genu do komórek pacjenta, aby pomóc w walce z chorobą.

Potencjał terapii genowej.

Terapia genowa ma potencjał w leczeniu wielu chorób, w tym:

- Choroby genetyczne: Takie jak mukowiscydoza, hemofilia, czy dystrofia mięśniowa.
- Niektóre rodzaje nowotworów: Poprzez ukierunkowanie na geny odpowiedzialne za rozrost komórek rakowych.
- Choroby wirusowe: Takie jak HIV, przez zmienianie genów w komórkach odpornościowych, aby uczynić je odporne na wirusy.
- Choroby degeneracyjne: Jak choroba Parkinsona lub niektóre rodzaje ślepoty.

W kontekście artretyzmu, badania nad terapią genową koncentrują się przede wszystkim na możliwości naprawy i regeneracji uszkodzonej tkanki stawowej i zmniejszeniu stanu zapalnego. Choć jest to obszar intensywnych badań, terapia genowa nadal jest w dużej mierze w fazie eksperymentalnej i klinicznej. Przed zastosowaniem na szeroką skalę musi przejść rygorystyczne badania w celu zapewnienia bezpieczeństwa i efektywności.

Ostrzeżenie.

Ponieważ terapia genowa manipuluje materiałem genetycznym, wiąże się z szeregiem potencjalnych ryzyk i komplikacji, w tym reakcjami immunologicznymi, możliwością wprowadzenia nowotworów lub niezamierzonymi zmianami genetycznymi. Dlatego też, każde zastosowanie terapii genowej musi być dokładnie rozważone i monitorowane.